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腫瘤是威脅人類健康的“頭號殺手”。
隨著全球老齡化的加劇和疾病譜的變化，全球腫瘤的發(fā)病例數(shù)正在迅猛增長。根據(jù)世界衛(wèi)生組織的預(yù)測，未來20年全球腫瘤新發(fā)病例數(shù)將增加70%之多，由2012年的1400萬例，逐年遞增至2025年1900萬例、2035年2400萬例。
為了治療腫瘤，學(xué)術(shù)界與產(chǎn)業(yè)界都在積極探索新技術(shù)。腫瘤免疫治療，正是近年來頗受關(guān)注的前沿技術(shù)，它是繼手術(shù)、放療、化療、靶向治療之后的第五大療法，它曾在2013年被《科學(xué)》雜志評定為年度十大科學(xué)突破之首。在腫瘤免疫治療領(lǐng)域，免疫檢查點單抗治療與CAR-T細胞治療的已經(jīng)成為產(chǎn)業(yè)熱點。
這項前沿的技術(shù)也受到資本和市場的肯定。根據(jù)GrandView Research預(yù)計，到2026年，全球癌癥免疫治療市場的規(guī)模將增長一倍以上，從2018年的581億美元增至1269億美元。
生物醫(yī)藥創(chuàng)新公司「天科雅」，正是專注于腫瘤免疫細胞治療技術(shù)的創(chuàng)新性研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化。該公司成立于2016年，以工程化T細胞為最終目標，通過滾動性開發(fā)系列CAR-T和TCR-T免疫細胞治療產(chǎn)品，提高腫瘤患者的治愈率，同時降低腫瘤患者的死亡率、復(fù)發(fā)率及致殘率。成立以來，天科雅已經(jīng)通過獨創(chuàng)的技術(shù)開發(fā)了十余個產(chǎn)品管線，并為40余位患者提供了臨床治療。
直面技術(shù)難關(guān)：專注解決實體瘤
對于腫瘤免疫治療技術(shù)，天科雅的關(guān)注點是如何解決這項技術(shù)在實體瘤領(lǐng)域的應(yīng)用問題。該公司認為，“最近兩年CAR-T免疫細胞治療在血液腫瘤上的優(yōu)越療效，再次證明了晚期患者缺少免疫細胞的論點，然而CAR-T在血液腫瘤上的成功并無法復(fù)制到實體腫瘤，而實體腫瘤又占所有腫瘤的90%，如何解決這個問題是目前困擾所有藥廠的一個大問題”。
天科雅就是為了解決實體腫瘤的問題而成立的，天科雅的TCR篩選平臺及病毒細胞改造平臺能高效的設(shè)計并生產(chǎn)出下一代的免疫細胞療法（TCR-T）用于根治實體腫瘤。
在實體瘤治療方面，天科雅認為存在三大難題：腫瘤微環(huán)境、腫瘤異質(zhì)性、高效準確篩選TCR。
針對這三個行業(yè)共同面臨的難關(guān)，天科雅已經(jīng)針對性地搭建了技術(shù)平臺并取得了突破進展：
首先，針對腫瘤微環(huán)境問題，實體腫瘤為了躲避免疫系統(tǒng)的攻擊會創(chuàng)造出微環(huán)境用于抑制包括T細胞在內(nèi)的免疫細胞的功能，天科雅通過CHECK-T細胞平臺減輕腫瘤免疫抑制，透過病毒及細胞改造的新一代TCR-T產(chǎn)品加載了免疫抑制分子修飾的TCR-T，此產(chǎn)品可直接向腫瘤環(huán)境傳遞免疫檢測點抑制分子并局部中和腫瘤微環(huán)境，有望明顯改善實體瘤治療效果，此產(chǎn)品目前正在進行中美IND申報，明年下半年會進行注冊性臨床試驗。再者，針對腫瘤異質(zhì)性問題，即腫瘤自身不斷的變異，尤其在復(fù)發(fā)難治的病人身上特別明顯，實體腫瘤容易通過突變來躲過體內(nèi)的T細胞的追殺。因此靶向藥物通常對實體腫瘤的效果是有限的，天科雅通過TURBO-T細胞平臺對抗體腫瘤異質(zhì)性。天科雅的新一代產(chǎn)品增加腫瘤微環(huán)境改造因子的TCR-T產(chǎn)品可以激發(fā)體內(nèi)免疫以對抗腫瘤異質(zhì)性。該產(chǎn)品目前正在進行臨床試驗證明安全性及療效。最后，針對高效準確篩選TCR的問題，天科雅通過人工智能高通量單細胞篩選平臺，TCR篩選平臺 (TRUST)，轉(zhuǎn)錄組與功能性同步分析，大幅度降低假陽性機率，從而縮短藥物開發(fā)的時間及成本。天科雅可在6周內(nèi)識別出有效TCR并已經(jīng)利用TRUST平臺已篩選出超過20個TCR，目前正在進行臨床試驗驗證靶點及TCR。
從8個癌種切入驗證，有望拓展到更多疾病領(lǐng)域
天科雅目前的產(chǎn)品線主要在晚期復(fù)發(fā)難治的實體腫瘤，包括鼻咽癌、卵巢癌、子宮內(nèi)膜瘤、子宮頸癌、非小細胞肺癌、黑色素瘤、肉瘤、NK/T細胞淋巴瘤。這類疾病的晚期復(fù)發(fā)難治病例，通常對標準療法都沒有反應(yīng)，下一代的免疫療法在這些病人中的療效也有限，因此免疫細胞療法為目前最有機會幫助到這些病人的療法。
天科雅研發(fā)管線
目前，天科雅已經(jīng)建立了免疫細胞治療相關(guān)的多個核心技術(shù)平臺，包括TCR篩選，工業(yè)化細胞治療相關(guān)病毒載體和免疫細胞改造平臺、單細胞測序技術(shù)平臺、TCR受體庫、HLA分型鑒定技術(shù)平臺、生物信息數(shù)據(jù)分析平臺等，獲得數(shù)十項國際專利和十多個藥物管線。
除了技術(shù)研發(fā)能力，天科雅也大力投入建設(shè)高標準的生物制藥CMC與符合國際標準的GMP生產(chǎn)車間。天科雅在中國和美國均設(shè)有研發(fā)中心，并有超過4000平米GMP級別廠房投入商業(yè)化生產(chǎn)。
天科雅位于美國洛杉磯生物科學(xué)走廊的GMP生產(chǎn)基地
目前，天科雅已經(jīng)與多家國際頂級醫(yī)院開展臨床轉(zhuǎn)化研究并開始進入臨床試驗。盡管該公司的藥物管線仍處于臨床研發(fā)階段，還未上市銷售，但天科雅已經(jīng)憑借良好的臨床數(shù)據(jù)與生產(chǎn)質(zhì)量獲得了頭部腫瘤藥廠的數(shù)千萬元訂單，以及醫(yī)院的技術(shù)外包服務(wù)收入，總合同金額達數(shù)億人民幣。天科雅在資本市場也頗受青睞，至今已經(jīng)獲得超過3700萬美元的融資。
對于發(fā)展規(guī)劃，天科雅共同創(chuàng)始人蘇震波表示，該公司在中美兩地均設(shè)有研發(fā)中心和GMP級別廠房，具備全球知識產(chǎn)權(quán)，能夠進行國際化的發(fā)展。天科雅的商業(yè)化活動將主要集中在國內(nèi)市場，在國內(nèi)自主商業(yè)化落地，目前廣州的商業(yè)化生產(chǎn)中心已竣工，能滿足五年內(nèi)國內(nèi)的細胞治療需求。至于海外市場，天科雅的策略是以研發(fā)為主，藥物管線的海外權(quán)益將會和國際大藥廠合作商業(yè)化，一方面借助國際藥企的渠道和資金優(yōu)勢拓展市場，另一方面保障研發(fā)管線更新的速度。當(dāng)前，天科雅瞄準8個癌種推進研發(fā)，更多地是在做技術(shù)和理念的驗證，未來技術(shù)有望應(yīng)用于更多癌種，潛在的藥物官網(wǎng)數(shù)量很多，每年管線都會保持快速更新。
核心團隊方面，共同創(chuàng)始人李啟靖教授是美國杜克大學(xué)醫(yī)學(xué)院免疫學(xué)、分子腫瘤學(xué)終身教授，作為第一作者和通訊作者，在包括Cell、Nature等國際權(quán)威雜志上發(fā)表論文58篇；共同創(chuàng)始人王品教授是美國南加州大學(xué)工程學(xué)院化工及材料科學(xué)系、生物醫(yī)學(xué)工程系及藥學(xué)系教授，Zohrab A. Kaprielian冠名講座教授，在免疫調(diào)控和靶向基因及藥物傳遞的工程改造方向的研究居于世界領(lǐng)先水平；共同創(chuàng)始人蘇震波具備近二十年醫(yī)療產(chǎn)業(yè)經(jīng)驗，曾任職于強生等多家知名醫(yī)療企業(yè)，在中美兩個國家擔(dān)任過諸多高層管理工作，是丹麓資本和分享投資合伙人，培育了包括北京泛生子、廣州邁普再生、合源生物等十?dāng)?shù)家知名醫(yī)療企業(yè)；共同創(chuàng)始人何為無博士是CUSBEA獎學(xué)金獲得者，Human Genome Sciences首批科學(xué)家，已投資和創(chuàng)辦50余家公司，其中包括數(shù)家獨角獸企業(yè)、十?dāng)?shù)家納斯達上市公司，也包括十?dāng)?shù)家企業(yè)并購?fù)顺?，其中包括泛生子、OriGene等知名公司。
來文來源于百家號2020影響力創(chuàng)作者,鯤鵬計劃獲獎作者",36氪官方帳號,優(yōu)質(zhì)財經(jīng)領(lǐng)域創(chuàng)作者
